ALZ-801, farmaco anti-amiloide orale, è un profarmaco ottimizzato del tramiprosato (omotaurina), e agisce attraverso un nuovo meccanismo d’azione sull’avvolgimento (enveloping) molecolare per bloccare completamente la formazione di oligomeri amiloidi solubili neurotossici associati all’insorgenza dei sintomi cognitivi e alla progressione dell’AD.
I miglioramenti cognitivi osservati negli studi di fase 3 sul tramiprosato possono essere attribuiti in parte anche agli effetti terapeutici dell’acido 3-sulfopropanoico (3-SPA), una sostanza anti-oligomero endogena nel cervello umano scoperta dagli scienziati di Alzheon che, come il tramiprosato, inibisce la formazione di oligomeri amiloidi tossici.
3-SPA è il metabolita primario di ALZ-801 e la sua scoperta aiuta a spiegare i benefici farmaceutici attribuiti ad ALZ-801, tra i quali profilo di sicurezza favorevole, elevata selettività per l’amiloide ed eccellente penetrazione cerebrale. Il trattamento con ALZ-801 aumenta i livelli di 3-SPA nel cervello e, con essi, il meccanismo naturale del corpo per inibire la formazione di oligomeri amiloidi tossici.
I risultati promettenti nelle analisi dei dati clinici di fase 2 e ha un nuovo meccanismo d’azione degli oligomeri anti-amiloide. dati clinici perdi ALZ-801 e del suo agente attivo, il tramiprosato, indicano un’efficacia clinica a lungo termine del profarmaco nei pazienti con AD con genotipo APOE4.
Fonte: Hey J. Significant Biomarker Effects of Oral Anti-Amyloid Agent ALZ-801 (Valiltramiprosate) In Phase 2 Study In APOE4 Carriers with Early Alzheimer’s Disease. AD/PD 2023, March 2023, Göteborg (Svezia).